„Patient-reported outcomes“ in medizinischen Registern : Erfahrungen aus einer Anwendungsbegleitenden Datenerhebung

Abstract

Hintergrund: Patientenberichtete Endpunkte („patient-reported outcomes“ [PRO]) sind wichtige Zielgrößen für die Bewertung des Nutzens eines Medikaments. Für das vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) in Deutschland neu eingeführte Instrument der Anwendungsbegleitenden Datenerhebungen (AbD) wird gefordert, dass Vergleichsdaten für PRO aus Registern zur Verfügung stehen. Fragestellung: Wie kann es gelingen, PRO in einem europäischen Register zu implementieren? Methode: Im Rahmen der AbD für ein CAR-T-Zell-Produkt hat das europäische Mantelzell-Lymphom-Netzwerk (European Mantle Cell Lymphoma Network, EMCL) im Herbst 2023 die Erfassung von PRO in seinem Register eingeführt. Dabei mussten Lösungen für Fragen unter anderem der Vertragsgestaltung, des Datenschutzes, der Logistik der Datenerhebung, der Arbeitsbelastung für die Zentren und des Datentransfers gefunden werden. Dieser Beitrag berichtet über die ersten Erfahrungen bei der Implementierung. Ergebnisse und Schlussfolgerung: Die PRO-Erfassung im Rahmen von medizinischen Registern ist möglich, aber mit hohem Aufwand verbunden. Eine Regelfinanzierung der PRO-Erfassung in Registern erscheint sinnvoll, beispielsweise im Rahmen von AbD.

Background: Patient-reported outcomes (PROs) are important for assessing drug benefits. The Federal Joint Committee (G-BA) in Germany has introduced a new instrument, the so-called application-related data collection (in German: Anwendungsbegleitende Datenerhebung, AbD), which requires availability of data from registries for PRO comparisons. Research question: How can PROs be successfully implemented in a European registry? Methods: As part of the AbD for a CAR T‑cell product, the European Mantle Cell Lymphoma Network (EMCL) introduced recording of PROs in its registry in fall 2023. Solutions had to be found for issues such as contract design, data protection, data collection logistics, workload for the centers, and data transfer. This article reports on initial experiences with implementation. Results and conclusion: Collection of PROs in medical registries is possible, but involves a great deal of effort. Public funding of PRO ascertainment in registries is advised, for example within AbD.