Autoren:	Luzius, Ronja
Titel:	Einfluss der Enzymersatztherapie auf den natürlichen Verlauf der Herzklappenerkrankungen bei Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter-Syndrom)
Online-Publikationsdatum:	21-Mär-2024
Erscheinungsdatum:	2024
Sprache des Dokuments:	Deutsch
Zusammenfassung/Abstract:	In dieser Dissertation wurde der Einfluss der Enzymersatztherapie auf den Verlauf der Herzklappenerkrankungen bei MPSII untersucht. Hierfür wurden echokardiographische Untersuchungsdaten von 80 Patienten aus den Jahren 1992-2016 ausgewertet. Ergebnis der Untersuchung war, dass die Enzymersatztherapie das Auftreten von Herzklappenerkrankungen signifikant verzögert. Zudem wurde anhand von GAG-Messungen im Urin die Lebenszeit-GAG-Belastung ermittelt. Es zeigte sich eine positive Korrelation von Lebenszeit-GAG-Last und dem Grad der Klappenerkrankung. Bisherige Studien zeigten unter ERT keine Verbesserung der Herzklappenerkrankungen bei Hunter-Syndrom. Kurze Studienlaufzeiten und geringe Patientenzahlen könnten zum Teil dafür gesorgt haben, dass bisher kein Einfluss der ERT auf die Herzklappenerkrankungen bei MPS II belegt werden konnte. Da es sich bei dieser Arbeit um eine rein retrospektive, nicht randomisierte, unverblindete Untersuchung handelt, werden zukünftig weitere Studien notwendig sein, um die Ergebnisse zu bestätigen.
DDC-Sachgruppe:	610 Medizin 610 Medical sciences
Veröffentlichende Institution:	Johannes Gutenberg-Universität Mainz
Organisationseinheit:	FB 04 Medizin
Veröffentlichungsort:	Mainz
ROR:	https://ror.org/023b0x485
DOI:	http://doi.org/10.25358/openscience-9923
URN:	urn:nbn:de:hebis:77-openscience-4cf3837a-15cb-4b80-9b8c-e0cfd1bb10521
Version:	Original work
Publikationstyp:	Dissertation
Nutzungsrechte:	CC BY-ND
Informationen zu den Nutzungsrechten:	https://creativecommons.org/licenses/by-nd/4.0/
Umfang:	VIII, 61, vi Seiten ; Illustrationen, Diagramme
Enthalten in den Sammlungen:	JGU-Publikationen